罕见病药物市场与管理

罕见病,又称"孤儿病",是指发病率极低的疾病,绝大部分属于先天性疾病、慢性病,且常常危及生命。近年来,随着公众认知度的提高、国家政策的支持、诊断及治疗技术的进步,罕见病药物市场逐渐发展起来,销售额逐年增加,出现多个"重磅炸弹"级药物。国际大型药企开始抢占罕见病药物市场并且加紧药物研发,目前正在研发的罕见病药物有500多个,主要针对罕见癌症、遗传性疾病、神经类疾病、传染性疾病和自身免疫性疾病等。发达国家和地区在罕见病管理及市场发展方面都已经比较完善,而中国在这方面还比较落后。对中国罕见病药物市场的发展困境进行了分析并提出了几点建议,希望能够促进国内罕见病药物市场的快速发展。     

医学信息学在罕见病诊疗中的研究进展及应用

罕见病种类繁多、表型复杂,存在遗传异质性和临床异质性,故其诊断极具挑战,且治疗方面缺乏有效药物。随着临床语义系统研究、二代测序、影像组学数据分析、多组学融合分析等医学信息学技术研究的不断深入,罕见病在数据共享、科学研究等方面的限制正在逐步被打破。整合和研究不同来源的罕见病相关共享数据,有利于更多致病位点的发现和孤儿药的开发,可促进罕见病的诊断和治疗。本文旨在介绍医学信息学技术在罕见病领域的研究进展及应用,以期推动医学信息学在罕见病诊疗方面的发展。     

针对社区高血压的健康教育指导

<正>随着社会经济的快速发展,人民的生活水平不断提高,慢性非传染性疾病取代了传染性疾病,成为威胁人类健康和生命的主要疾病。而高血压是脑卒中、心肌梗死、慢性肾脏病等慢性非传染性疾病的主要危险因素之一,已成为重大公共卫生问题。2005年的中国高血压防治指南公布高血压患病人数为1.6亿,成人患病率为18.8%。随着人口老龄化的加剧,其发病率有逐年上升的趋势,而且大量研究表明,目前     

盐碱地上崛起生态宜居之城——东营市创建国家园林城市纪实

东营市成立于1983年10月,城市建成区面积108.08平方公里。中心城区土壤平均含盐量17‰以上,远高于适宜树木生长的3‰,绿化建设难度很大,建市初期曾被称为"没有树的城市",多风、少绿、盐碱、荒凉,"鸟无枝头栖,人无树乘凉"成为建市初期城市面貌的真实写照,而园林绿     

从文本流变与改编分析《赵氏孤儿》的悲剧性的生成

纪君祥的杂剧《赵氏孤儿》是元代四大悲剧之一,正名《冤报冤赵氏孤儿》,又叫作《赵氏孤儿冤报冤》或《赵氏孤儿大报仇》。其之所以被称为悲剧主要体现在人物复杂命运性的悲剧力量。鉴于《赵》为历史剧,上溯《春秋》及"三传",悲剧力来源基本指向《史记·赵世家》对晋赵氏内战的叙述,特别是情节与人物设置的转折性修改。随着纪君祥及后世的改编,其主旨意蕴也发生了较大变化,忠孝礼义的儒家思想内核与冲突成为不可或缺的塑造因素。     

羊伪结核病免疫方法的研究

羊伪结核病是一种由伪结核棒状杆菌引起的一种人畜共患慢性传染性疾病,患病后显著的临床特征是在淋巴和肺脏等组织器官内形成干酪状脓肿,也被称为干酪样淋巴结炎。该种疾病对任何品种羊都具有传染性,引起羊机体消瘦、生产能力下降,妊娠母羊出现流产、死胎、僵尸胎,患病严重的造成母羊死亡。由于这种疾病外在症状不明显,死亡率低,所以饲养户经常忽视该种疾病预防和免疫。最近几年,随着对羊伪结核病的诊断、预防、免疫的深入研究,并结合国内外研究现状,就羊伪结核病免疫方法进行分析及阐述。     

远离癌症不是梦(一)

<正>中国癌情面临的严峻形势据相关报道,中国每年新发癌症病例约350万,因癌症死亡的人数约250万。"全国每6分钟就有1人被确诊为癌症,每天有8 550人成为癌症患者,每7⁸人中就有1人死于癌症。"根据全国肿瘤登记中心副主任陈万青的预测,"未来10年,中国的癌症发病率与死亡率仍将继续攀升。预计到2020年,中国每年的癌症死亡总人数将达300万左右,患病     

如何防治山羊脓疱疮

<正>山羊脓疱又称为羊口疮,是由羊口疮病毒引起一种山羊传染性疾病。该种疾病以山羊口唇等部位的皮肤、黏膜形成丘疹、脓包、溃疡以及疣状厚结痂为主。任何品种和年龄的山羊都可以感染该种疾病,但对3~6月龄的羔羊危害最为严重,常常呈现散发流行趋势。病羊和带毒羊是该种疾病的主要传染源,主要通过损伤的黏膜、皮肤感染,被污染的圈舍和牧场也能导致羊患病,对羊养殖产业的危害十分严重。1流行特点该病可通过创伤、消化道、呼吸道感染,也可经吸血昆虫     

罕见病防治和保障的支持体系:台湾的经验与启示

罕见病患者及其家庭面临诸多方面的压力。本文以罕见病患者及其家庭为中心,提出了罕见病防治和保障的四大支持体系,包括法律支持体系、疾病支持体系、资金支持体系和社会支持体系。以该框架为基础,本文系统介绍了台湾地区罕见病防治和保障的一系列有关规定,即制度化的罕见病疾病支持体系、多层次的罕见病资金支持体系和全方位的罕见病社会支持体系。通过分析台湾经验,本文建议:应整合罕见病相关管理体系,使罕见病自动融入各项法律之中;应明确罕见病界定标准,建立病人登记系统,加强罕见病预防,按病种逐步将特定罕见病纳入医疗保障支付范围,并优先确保罕用药和特殊营养品的供应;政府应大力支持罕见病病人组织的发展。     

带您认识“无声杀手”血脂异常

<正>根据2015年《中国居民营养与慢性病状况报告》和2018年人口统计资料估算,我国每年有近400万人死于心脑血管疾病,也就是大约每8秒就有一人被心脑血管疾病夺去生命。在诸多导致心脑血管疾病的危险因素中,血脂异常的患病率逐年增加。2012年全国调查结果显示,中国成人血脂异常的总体患病率高达40.40%,也就是大约每5个成年人中就有2个人存在血脂异常。血脂是血液中脂质的总称,主要包括胆固醇和甘油三酯。大家常说的