正态资料下采用α'调整作为国际多中心临床试验目标区有效性研究的桥接方法

目的: 探讨新药在国际多中心临床试验（MRCT）中，以正态资料为主要疗效终点、目标区采用调整后的检验水准α'作为决策依据方法的可行性和α'的合理取值，确定目标区样本量的比例，为MRCT在目标区通过审批提供参考。方法: 利用Monte Carlo法模拟优效性设计和目标区不同规模MRCT的数据模型，在检验水准α=0.05水平上显示试验组优于对照组的前提下，目标区采用调整后检验水准α'作为决策依据的条件Ⅰ型错误率（CFPR）、条件检验效能（CP）随目标区样本量占MRCT样本量占比K的变化情况。结果: 目标区CFPR和CP随着α'的增加而增加，K值越大，相应的目标区CFPR也越高。当K<30%和α'<0.5时，基本可以控制目标区CFPR不超过0.5；当K≤15%和α'=0.5时，即使f=1.0，CP依然很低不足0.76；当K=20%，如果f>0.8，则目标区CP可超过0.70；当K=25%，如果f>0.8，目标区CP可超过0.75；当K=30%，只要f=0.7，目标区CP就能维持在0.80以上；当K=50%时，f即使只有0.5，目标区CP依然可以达到0.80以上。结论: 本研究提出的方法容易理解，便于操作，尤其对于f≥0.7的情形有较好表现。