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5.
亨廷顿病(Huntington's disease, HD)是神经退行性疾病(neurodegenerative disorders)中一种单基因遗传病,由亨廷顿基因(the huntingtin gene, HTT)第一个外显子中的CAG三核苷酸序列重复扩增引起,尚无法治愈。HTT编码的蛋白产物被称为亨廷顿蛋白(Huntingtin protein, Htt)。突变亨廷顿蛋白(mutated huntingtin protein, mHtt)容易形成聚集体,具有毒性,导致一系列细胞学异常和神经元功能障碍。microRNA(miRNA)在基因转录后水平调控中起重要作用,其表达的改变与HD病理过程有关,成为治疗HD的潜在生物标志物。近年来,对一些特定miRNA在HD中调控机制及靶基因预测方面的研究可为HD提供潜在的治疗方法。本文就miRNA在HD中的相关研究进展进行综述。 相似文献
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