重视系统性轻链型淀粉样变性的诊断与治疗

系统性轻链型(AL)淀粉样变性是由错误折叠的免疫球蛋白轻链聚集并沉积于组织中所造成,最终可导致器官功能障碍甚至死亡.过去的十年中,AL淀粉样变性领域的诸多进展显著改善了患者的预后,其中在诊断技术方面,借助基于质谱的激光纤维切割和蛋白生物信息学技术实现了对淀粉样蛋白的确切分型;疾病的分期和疗效评估系统得到确证,便于改进临床试验设计.心脏生物标记分期系统及血清游离轻链水平用于评估疗效的广泛应用,显著提高了AL淀粉样变性的临床水平.该病的标准治疗如美法仑联合地塞米松以及自体干细胞移植仍然占据着主要地位,但沙利度胺及其类似物如雷利度胺、Pomalidomide和蛋白酶体抑制剂硼替佐米等新药均在AL淀粉样变性上显示出不俗的疗效.进一步的预后改善还需包括制药企业、学术研究者等多方合作开展更多的设计良好的临床试验,来验证上述新药及联合方案对AL淀粉样变性的疗效.