真实世界研究中的常见偏倚及其控制

近年来，真实世界研究及其所产生的真实世界证据已对临床实践、医疗卫生决策等领域产生广泛而深远的影响，同时也带来了数据的样本异质性、偏倚的发现及其校正等方法学挑战。本文围绕真实世界研究的主要类型及其在设计、实施、分析过程中的主要偏倚作一综述，以期促进真实世界研究实施的规范性、合理性。     

新视角解读临床试验中的意向性原则

意向性原则（intention to treat, ITT）是以意向性治疗（即计划的治疗方案）为基础,而不以实际给予的治疗为基础进行评价的原则,在随机对照试验（randomized controlled trial, RCT）中广泛应用。随着临床试验的不断发展和进步,对ITT原则需要重新理解和诠释。在ITT原则的标准定义中,受试者的意向性分组并未特指随机化分组,而是计划的治疗方案,非随机化临床试验中受试者同意入组某一治疗方案同样为一种意向性。在单臂临床试验及非随机化的现实世界研究（real world study, RWS）中,应用ITT原则可评价由患者/医生决定的意向性治疗方案的有效性。在实际应用过程中,应根据研究目的结合ITT原则进行分组策略的综合考虑。     

相对率的非劣效性试验检验效能及样本量的模拟计算方法及SAS 实现

目的: 当评价指标为定性指标时, 利用相对率作为标准判断非劣效性是一种方便易行的方法, 本文目的在于解决这一背景下的样本量计算问题。方法: 利用随机模拟方法, 在SAS 下编写宏, 估算样本量。结果: 设计出两个宏, 分别计算给定样本量时的检验效能和限定检验效能时的样本量。结论: 探索出一条在临床研究中利用随机模拟方法估算样本量的途径, 为类似问题的解决提供了参考。     

模拟探索临床试验中瓮模型对检验效能的影响

目的: 广义Friedman's瓮模型是适应性设计的一种最基本最常用的随机化方法。本文依据某一治疗复发性口疮的真实临床试验数据通过计算机模拟实现了其反应变量-适应性随机化,并对反应变量-适应性随机化所得的组间分配比例对检验效能的影响作了初步探讨与验证。模拟结果显示各处理组间的非等比例分配并没有使得检验效能有所降低。由此可推断,对于大多数临床试验来说,瓮模型产生的不均衡分配比例一般小于3∶1,其对检验效能的影响非常有限。通过以上的分析验证,希望为瓮模型在新药临床研究中的实际应用提供参考。